Un essai clinique est une étude de recherche menée sur des participants humains sur une base volontaire afin de vérifier si une nouvelle thérapie, un nouveau médicament ou une nouvelle procédure est sûr et efficace. Ils peuvent être de différents types et se déroulent en différentes phases. Pour passer à la phase suivante d’un essai clinique, le nouveau traitement doit avoir obtenu des résultats satisfaisants lors de la phase précédente.
Types d’essais cliniques
En fonction de leurs objectifs, il existe différents types d’essais cliniques :
- Essais préventifs. Ils testent de nouvelles méthodes pour réduire le risque de développer une maladie. Cela signifie qu’ils impliquent des personnes en bonne santé qui peuvent ou non présenter un risque de développer la maladie.
- Essais diagnostiques. Ils se concentrent sur l’identification de nouveaux tests ou de nouvelles procédures pour le diagnostic d’une maladie.
- Essais de dépistage. Ils testent des méthodes de diagnostic précoce d’une maladie.
- Essais de traitement. Ils étudient de nouvelles thérapies, qu’il s’agisse de médicaments, de procédures ou de techniques chirurgicales, pour traiter une maladie.
- Essais sur la qualité de vie. Ils étudient les traitements ou les procédures visant à améliorer la qualité de vie des personnes atteintes de maladies chroniques.
Les essais cliniques peuvent également être classés selon la possibilité d’être modifiés en fonction des résultats obtenus. Ainsi, il y a :
- Les essais cliniques avec une conception ou un protocole fixe, dans lesquels la conception est définie avant le début de l’essai.
- Les essais cliniques adaptatifs, dans lesquels la possibilité d’apporter des modifications à un ou plusieurs aspects de la conception de l’essai est définie avant le début de l’étude sur la base des données recueillies au cours de l’essai. Les changements peuvent inclure des modifications de la dose du médicament testé, du nombre de participants inclus dans l’étude, et même des médicaments testés, en fonction des résultats obtenus.
Avant de décider de participer à un essai clinique, il est nécessaire d’y réfléchir et d’écouter l’avis de son médecin. Il est conseillé de disposer de toutes les informations et de résoudre tous les doutes qui peuvent surgir avant de prendre la décision.
Les phases d’un essai clinique
Avant de commencer un essai clinique chez l’homme, des tests biologiques et de toxicité initiaux sont nécessaires par le biais d’études in vitro (réalisées en laboratoire) et in vivo (sur des animaux). Cette phase de tests précliniques est appelée phase préclinique.
Les essais cliniques sur l’homme sont classés en quatre phases, et dans chaque phase, l’essai doit répondre à différentes questions sur la sécurité et l’efficacité. Ce sont :
- si le traitement fonctionne,
- s’il a des effets secondaires,
- si ses avantages l’emportent sur ses risques et quels participants sont les plus susceptibles d’en bénéficier,
- si les résultats de l’essai d’une phase sont satisfaisants, un nouvel essai sera conçu pour répondre aux questions de la phase suivante.
Chaque phase d’un essai clinique est détaillée ci-dessous :
- Essai clinique de phase I
- Essai clinique de phase II
- Essai clinique de phase III
- Essai clinique de phase IV ou études de suivi
Essai clinique de phase I
Cette phase permet de vérifier si le médicament est sûr. C’est généralement à ce moment-là que les gens sont impliqués pour la première fois. Ces études sont également utiles pour décider de la meilleure façon d’administrer un nouveau traitement.
Il s’agit d’évaluer les effets secondaires, la tolérance, la meilleure façon d’administrer le médicament, et de déterminer les doses sûres et d’autres aspects de l’action du médicament dans le corps humain.
En général, très peu de participants sont impliqués dans cette première phase, entre 2 et 80 personnes environ. Leur nombre augmente dans les phases suivantes, à mesure que l’on acquiert de nouvelles connaissances sur le médicament ou la thérapie.
Essai clinique de phase II
Cette phase permet de vérifier si le médicament fonctionne. En d’autres termes, outre l’évaluation de la sécurité, l’efficacité du médicament sera également déterminée. Par exemple, s’il s’agit de traiter une maladie, il sera testé sur un nombre limité de personnes atteintes de la maladie. Cette phase de l’essai concerne généralement 100 à 300 personnes et dure un peu plus longtemps que les essais de phase I.
Essai clinique de phase III
Dans cette phase, les aspects de sécurité et d’efficacité du médicament sont vérifiés et, si nécessaire, comparés aux autres traitements utilisés. Dans cette phase, le médicament est testé sur un plus grand nombre de participants, allant de 300 à plus de 3 000.
Si les résultats obtenus au cours de cette phase sont suffisants et positifs, les organismes de réglementation des médicaments peuvent accorder une autorisation et commercialiser le médicament pour des indications spécifiques.
Essai clinique de phase IV ou études de suivi
Ceux-ci examinent les effets à long terme après la mise sur le marché du médicament. Ce type d’étude sert à surveiller l’efficacité de l’intervention, à recueillir des informations sur les éventuels effets indésirables liés à son utilisation généralisée ou à déterminer si elle offre des avantages supplémentaires.
Il n’y a pas de durée prédéterminée entre le moment où un médicament est testé pour la première fois sur des sujets dans le cadre d’études de phase I et celui où il termine avec succès la phase III et est approuvé pour la commercialisation par l’organisme compétent, qui, dans le cas de l’Europe, est l’Agence européenne des médicaments. Cependant, il s’agit généralement d’un processus long de 10 à 15 ans, qui fait intervenir des facteurs tels que la maladie étudiée, le type et la durée du traitement, et le nombre de participants impliqués.